EU bør godkende en behandling, der anvender genterapi til at kurere patienter, der ikke kan fordøje fedt.

Det anbefaler Det Europæiske Lægemiddelagentur, skriver BBC og nyhedsbureauet Reuters.

Hvis Europakommisionen ender med at gøre behandlingen lovlig, vil den være den første af sin slags i den vestlige verden.

En godkendelse vil være en milepæl for forskerne bag genterapi, der i mange år har kæmpet for at gøre behandlingsmetoden sikker i praksis.

LÆS OGSÅOptimisme i kamp mod frygtet kræftsygdom

Idéen bag genterapi er simpel: Hvis der en del af et menneskes dna, der ikke virker og derfor forårsager en sygdom, skal den del af dna'et udskiftes. Når idéen skal ud i virkeligheden, har den dog vist sig at være knap så let at få til at lykkes.

Terapi udskifter ødelagt gen
Den terapi, som Lægemiddelagenturet nu anbefaler, kan hjælpe patienter, der ikke kan nedbryde og optage fedt i kroppen, fordi det gen i deres dna, som skal gøre nedbrydningen mulig, er ødelagt.

Kun én ud af en million lider af manglen, men for dem betyder det, at fedtet lagres i deres blod og forårsager voldsom betændelse i bygspytkirtlen.

Den eneste behandling, der findes i dag, er en meget fedtfattig diæt. Men med den nye behandling, vil en virus kunne sprøjtes ind i patienten, som vil angribe kroppens muskelceller med en velfungerende kopi af det ødelagte gen.

Indtil videre slår Det Europæiske Lægemiddelagentur dog fast, at behandlingen kun bør bruges til personer, der har en så alvorlig udgave af lidelsen, at deres betændelse i bygspytkirtlen ikke kan behandles med diæt.

LÆS OGSÅBørn redder livet med omstridt behandling

Et kæmpe gennembrud
UniQure, producenten bag den anbefalede genterapi, kalder agenturets beslutning for 'et kæmpe gennembrud'.

»Patienter med den her lidelse er bange for at spise et almindeligt måltid mad, fordi det let kan ende med et besøg på intensivafdelingen. For første gang findes der er behandling, som ikke kun reducerer risikoen for at blive alvorlig syg, men som også har en gavnlig effekt på lidelsen flere år efter en enkelt indsprøjtning«, siger Jorn Aldag, administrerende direktør for UniQure, til BBC.

Mulighederne med genterapi synes vidtrækkende, og forskningen på dyr har givet resultater indenfor behandling af alt fra type 1-diabetes til kræft og arvelige stofskiftesygdomme. Dog er nogle forsøg på mennesker gået gruelig galt, og har ført til et dødsfald og flere tilfælde af læukemi.

LÆS OGSÅGenterapi giver aber større muskler

En af hovedårsagerne til, at genterapi er blevet en mulighed er, at vi i dag ved langt mere om sygdommes genetiske og molekylære baggrund.