Du har ingen artikler på din læseliste

Hvis du ser en artikel, du gerne vil læse lidt senere, kan du klikke på dette ikon

Så bliver artiklen føjet til din læseliste, som du altid kan finde her, så du kan læse videre hvor du vil og når du vil.

Læs nu
Du har ingen artikler på din læseliste
Artiklen er føjet til din læseliste Du har ulæste artikler på din læseliste

Forskere: Medicin mod autisme er »muligvis på vej«

Forskere har via patientforsøg mindsket autismelignende symptom.

Sygdom
Læs artiklen senere Gemt (klik for at fjerne) Læst

I mange år har forskere og medicinvirksomheder drømt om at udvikle præparater, der kan gøre livet lettere for mennesker, som har autisme.

Og i aftes kunne et amerikansk forskerhold af eksperter fra medicinfirmaet Seaside Therapeutics samt University of California og Rush University så i det videnskabelige tidsskrift Science Translational Medicine fortælle, at der nu muligvis er ’noget på vej’.

Det er vigtigt at understrege, at disse forskere ikke har udviklet en ny medicin mod autisme. Men de har i forsøg med patienter – der lider af den genetisk betingede sygdom fragilt X-syndrom – som de første kunnet vise, at det hos denne gruppe er muligt at dæmpe tendensen til social tilbagetrækning ved hjælp af et særligt præparat; et præparat, som altså ikke er på markedet.

LÆS OGSÅ Fragilt X-syndrom – en lidelse, der ses hos cirka en ud af hver 4.000 mænd og en ud af hver 7.000 kvinder – skyldes en fejl i et gen på X-kromosomet. Fejlen bevirker, at et bestemt protein (FMRP), der har betydning for hjernecellers funktion, ikke kan produceres, hvilket igen fører til udviklingshæmning, som i den lettere ende kan ytre sig ved indlæringsvanskeligheder, og i den tungere ende kan resultere i svær mental retardering.

Svært ved sociale sammenhænge
Blandt de vanskeligheder, fragilt X-syndrom-patienter slås med, er problemer med at indgå i sociale sammenhænge. Og netop den vanskelighed ses også meget hyppigt ved autisme – så hyppigt, at den her er et af kernesymptomerne.

Derfor er det forhold, at man har kunnet nedsætte tendensen til social tilbagetrækning blandt fragilt X-syndrom-patienter, også interessant for forskere, som prøver at udvikle medicin mod autisme. Ikke mindst fordi forsøg har vist, at der kan være en forbindelse mellem FMRP – proteinet, fragilt X-syndrom-patienterne ikke kan producere – og en række gener, der synes at kunne disponere for udvikling af autisme.



Hvordan denne sammenhæng mere præcist ser ud, ved forskerne endnu ikke. Men den nye opdagelse kan ses som forløber for en fremtidig »model for behandling« af blandt andet autisme, siger lederen af det amerikanske forsøg, dr. Elizabeth Berry-Kravis, til videnskabsportalen EurekAlert.

Forsøget omfattede 63 patienter, og det er udført efter en testmetodik kendt som double blind. Hverken patienter eller undersøgere vidste derfor, hvilken halvdel af deltagerne der fik selve testpræparatet, som foreløbig bærer navnet STX 209 – og hvem der blot fik kalktabletter.

En skare af forsøg

»Det amerikanske forsøg er spændende. Viser det sig på sigt, at dette middel faktisk kan hjælpe mennesker med fragilt X-syndrom, vil det være meget glædeligt«, mener Karen Brøndum-Nielsen. Hun er direktør for Kennedy Centret i København, speciallæge i klinisk genetik og har i mange år arbejdet med fragilt X-syndrom-patienter. Lægerne kan i dag ikke tilbyde disse mennesker nogen medicin, der effektivt lindrer deres problemer. Derfor er der på verdensplan omkring 40 igangværende patientforsøg, som sigter mod at udvikle ny fragilt X-syndrom-medicin, siger Karen Brøndum-Nielsen:

»Typisk for disse forsøg er, at de arbejder med stoffer, som skal bedre overgangen mellem hjernens nerveceller, de såkaldte synapser. Og det er også den vej amerikanerne – der altså ser ud til at være kommet med de første kliniske resultater – er gået«.

LÆS OGSÅ Kennedy Centret er med i et internationalt medicinudviklingsforsøg, involverer en håndfuld danske fragilt X-syndrom-patienter. Forsøget, der udføres i samarbejde med medicinfirmaet Novartis, forløber godt, fortæller Karen Brøndum-Nielsen:

»Men vi er endnu ikke så langt, at der kan offentliggøres resultater«.

Læs mere:

Annonce

Annonce

Annonce

Podcasts

Forsiden