Forskning i sjældne sygdomme efterlyses

Danmark halter bagefter de fleste andre EU-lande, når det gælder satsning på forskning i og udvikling af lægemidler til sjældne sygdomme. Selv om et EU-direktiv allerede i 1999 pålagde de enkelte medlemslande at tage nationale initiativer på området, er der intet sket. Derfor var en national strategi for området også et ønske, der gik igen og igen, da forskere, behandlere, patientforeninger og politikere i går mødtes på Christiansborg til en konference om forskning i sjældne sygdomme. I dag findes der ikke engang et overblik over, hvad der foregår på området. Savner et overblik »Ingen har i dag overblik over, hverken hvem der sidder inde med bestemte kompetencer, eller hvor stor en del af den sundhedsvidenskabelige forskning der går til de sjældne sygdomme«, siger Terkel Andersen, formand for Bløderforeningen og for den Europæiske Organisation for Sjældne Sygdomme. En hurtig optælling, foretaget af medlem af det Sundhedsvidenskabelige Forskningsråd, professor Karen Brøndum-Nielsen giver dog et fingerpeg om, at det ikke er et område, som tiltrækker de store midler: Af 1.200 projekter, som i 2002 og 2003 fik støtte fra forskningsrådet, drejede kun de 15 sig om sjældne sygdomme. Mellem 20.000 og 30.000 danskere lider af en af de omkring 6.000 sygdomme, som falder ind under definitionen: en sygdom, som højst rammer fem ud af 10.000 mennesker. Flere små sygdomme Men der bliver flere og flere af de små sygdomme, sagde formand for Kræftens Bekæmpelse, cheflæge Anne Thomasen i går på konferencen. Mange af de store kræftsygdomme kan efterhånden deles ind i mindre og mindre undergrupper, som har brug for forskellig behandling og dermed også for udvikling af specifik medicin. Der er danske biotek-virksomheder, der arbejder med udvikling af de såkaldte orphan drugs til behandling af små patientgrupper, fremgik det i går på konferencen. Men der er brug for en meget større indsats på området. Gunstige regler for skattefradrag og offentlig støtte til de ofte meget dyre kliniske afprøvninger af nye midler kunne være redskaber til at sætte gang i forskningen. Begrænsede ressourcer til rådighed På konferencen lød dog også en advarsel om de samfundsøkonomiske aspekter i flere orphan drugs: »Samfundet har begrænsede ressourcer til rådighed på sundhedsområdet. Så hvis vi skal betale høje priser for udvikling af nye og ofte dyre lægemidler til små patientgrupper, kan det komme til at koste i form af 'tabt sundhed' for større grupper«, sagde professor Dorthe Gyrd-Hansen, Institut for Sundhedsforskning på Syddansk Universitet. »Men sådan kan man ikke gøre det op. Der kan også være endda meget store beløb af spare i den sociale sektor, hvis vi kan helbrede nogle af de små kroniske sygdomme, som ofte medfører alvorlige handikap«, siger Terkel Andersen.