Vi glædede os til det længe ventede møde med Folketingets Sundhedsudvalg i foråret 2007.

Vores sag var oplagt, syntes vi, og vi forventede helt klart, at der nu ville blive fokus på vores problem hos de ansvarlige politikere. Vi kom til Christiansborg på en solbeskinnet eftermiddag, og efter lidt ventetid i køen af deputationer fik vi foretræde. I Sundhedsudvalget var der heldigvis fremmøde fra næsten alle partier, og efter vores præsentation af sagen fik vi mulighed for at give korte svar på de mange spørgsmål. Så tiden gik hurtigt. Det er jo ikke muligt at gennemgå en sag på de 15 minutter, der er rammen for et foretræde for et folketingsudvalg. Vi havde derfor fremsendt skriftligt materiale på forhånd og omhyggeligt forberedt vores oplæg. Efter mødet stillede udvalget selv nogle spørgsmål til ministeren, som i dag – mange måneder senere – efterhånden er ved at være besvaret. Overvejende med generelle betragtninger og desværre uden at svare præcist på udvalgets ellers meget præcise spørgsmål. Vores sag er med andre ord – her et halvt år senere – gået totalt i stå. Og hvad gør man så? Selv om enkelte politikere har vist interesse for vores problem, er det fortsat umuligt at komme igennem til en egentlig politisk beslutning, selv om det for os drejer sig om liv og død. Vi er en gruppe på cirka 150 patienter med en sygdom, der hører under kategorien ’sjældne diagnoser’, og dem er der jo ikke mange stemmer i – rent antalsmæssigt – og slet ikke i en tid, hvor indsatsen – med rette – øges for de kræftramte danskere. Den politiske indstilling er, at kræftpatienterne skal tilbydes medicin og lynhurtig behandling, uanset udgiften, hvis blot der er en chance for, at det virker livsforlængende, også selv om det kun er i ganske få måneder. Det er en indstilling, vi har fuld forståelse for. Det er netop sådan et tilbud, vi selv mangler og indtil nu ikke har kunnet få. Vores sygdom er en arvelig, genetisk betinget og uhelbredelig lungesygdom. Vi mangler det såkaldte Alfa-1-antitrypsin, som er et enzym, der produceres i leveren og har til formål at beskytte det sarte lungevæv mod nedbrydning, når man udsættes for betændelse eller irritation (skidt, støv, bilos, røg o.l.) i lungerne. Kortfattet benævner vi det Alfa-1 og os selv som Alfa-1-patienter. Det er en meget sjælden lidelse at mangle Alfa-1, og man regner med, at kun 1 ud af cirka 3.000 danskere lider af denne mangel – og en stor del af dem vil formentlig aldrig opdage det, hvis de bor uden for byerne i et rent miljø, hvis de aldrig har røget, eller hvis de ikke har haft forurenende arbejde. Omkring 500 danskere er registret som Alfa-1-patienter, fordi de har en betydelig nedsættelse af lungefunktionen, og cirka 150 af disse skønnes at være behandlingskrævende. Da behandlingen er krævende med ugentlige infusioner, er det rimeligt at antage, at kun de allerdårligste cirka 80 personer vil komme til at gøre brug af et behandlingstilbud. En behandling vil samlet set koste et sted mellem 30 og 40 millioner om året, og det er altså disse – i andre sammenhænge – meget små midler, der har så afgørende betydning for os. Mangel på Alfa-1 er næsten altid livsafkortende. Lungernes nedbrydning giver meget ubehagelige symptomer, og man behøver ikke at være ryger for at opleve disse symptomer: Åndenød ved selv små anstrengelser, bronkitis, lungebetændelse, stor følsomhed over for røg, lugt, fugt og kulde. I de senere stadier følger mange indlæggelser, afhængighed af iltapparat og behov for intens pleje. Den gennemsnitlige levealder for en Alfa-1-patient med lungeskade er lige over 60 år. Hvis patienten – der i mange tilfælde slet ikke har kendt til sin sygdom, før den bryder ud – har været ryger, er den gennemsnitlige levealder væsentligt lavere. Den medicin, de danske Alfa-1-patienter tilbydes i dag, behandler kun symptomerne – og ikke årsagen. Imidlertid har vi nu fået et nyt håb – en medicin, som man er sikker på har en effekt. Den hedder Prolastina – og den rummer netop dét, vi Alfa-1 patienter mangler. Ligesom det er naturligt at give patienter jern, hvis de mangler jern – og insulin, hvis de mangler insulin – kan man give Alfa-1-antitrypsin til patienter, der mangler Alfa-1-antitrypsin. Men sundhedsministeren har indtil nu ignoreret dette behov, som Prolastina kunne løse. Derfor står vi i den forfærdelige situation, at vi er ramt af en alvorlig, livsafkortende lidelse med stadig ringere livskvalitet, men at vi ikke kan få den medicin, som eksperterne fastslår har en uomtvistelig effekt. Vi kan ikke lade være at få den tanke, at den store sygdom kræft, som omfatter mange danskere med stor, samlet magt til at påvirke det politiske landskab, netop af den grund får den opmærksomhed, vi som en ganske lille gruppe så indlysende mangler. At vi er så få, har ydermere påført os det næsten barokke problem, at det er svært at lave store videnskabelige forsøg, der ’taler’ med tilstrækkeligt tydelige bogstaver til politikerne om nye behandlingsformer og medikamenter. Det har vist sig svært at gennemføre forsøg med den nye medicin, Prolastina, i så stort et omfang, at resultatet kan blive overbevisende ud fra en klassisk, lægevidenskabelig betragtning, netop på grund af Alfa-1-mangelens ringe udbredelse. Ifølge svensk forskning forhindrer Prolastina forværringer i form af influenzalignende symptomer og lungebetændelse – lidelser, som svækker Alfa-1-patienter i væsentligt omfang. Sundhedsministeren har selv i tidligere besvarelser til Folketinget – f.eks. et spørgsmål fra formanden for Folketingets Sundhedsudvalg, Birthe Skaarup (DF) – anført, at »flere års erfaring fra udlandet samt en række mindre kliniske forsøg« tyder på, at regelmæssige indsprøjtninger med Prolastina kan nedsætte det accelererende tab af lungefunktion og »reducere dødeligheden af sygdommen sammenlignet med ubehandlede patienter«. Ministeren tilføjer oven i købet, at bivirkningerne synes at være moderate og acceptable. Læger med lungeekspertise er ikke i tvivl om, at præparatet virker, selv om forsøgene ikke kan honorere de tal for såkaldt evidens, som videnskaben har defineret som nødvendige. Den meget anerkendte lungespecialist Aksel Kock-Jensen udtalte på Alfa-1-foreningens generalforsamling 11. juni i år: »Forsøgene med Prolastina har desværre ikke givet tilstrækkelig evidens, men der ingen tvivl om, at præparatet har en effekt«. For en patientgruppe med en sjælden arvelig lidelse, der ikke har andre behandlingsmuligheder, er det manglende tilbud – på denne baggrund – en smertelig og arrogant nedprioritering af et ’lille’ sygdomsområde. Sygdomme, som kun rammer 1 ud af cirka 3000 borgere – eller endnu færre – kaldes sjældne diagnoser. For sjældne diagnoser gælder der mildere krav til evidens end for store, udbredte lidelser. Det skyldes netop, at det kan være svært at få gennemført forsøg med et tilstrækkelig stort antal patienter som deltagere. Denne logiske sondring har vi indtil nu ingen gavn haft af. Vi synes, det ville være rimeligt, at man lod en eventuel tvivl komme os til gode, så vi ikke skal undgælde for, at vi ikke er mange nok, til at strenge formelle krav til forsøg kan opfyldes til fulde. Faktisk blev Prolastina godkendt af EU 1. maj 2006. Og den danske Lægemiddelstyrelse fulgte 16. maj 2006 trop og godkendte Prolastina som et præparat, der kan tilbydes Alfa-1-patienter på danske sygehuse. Man kan dårligt tro, at Danmark – både i EU og gennem sin egen lægemiddelstyrelse – godkender et præparat til behandling på vore hospitaler, uden at der er belæg for, at præparatet virker. Derfor fornemmer vi – meget beskæmmede – de ansvarlige politikeres forsøg på at rejse tvivl på dette punkt som et røgslør, der skal spare penge i en tid, hvor al fokus sættes på kræft. Bestyrelsen for Alfa-1-foreningen har siden Prolastinas godkendelse i maj 2006 presset på for at få tilbudt Prolastina til de behandlingskrævende patienter. Vi har kommunikeret med de fem nye regioner ved deres formænd – og med de to sygehuse, hvor det seneste forsøg med Prolastina foregik (Gentofte Sygehus og Odense Universitetshospital). Vi mødte i begyndelsen meget positive holdninger, og det almindelige udsagn var, at man så frem til at tilbyde behandlingskrævende Alfa-1-patienter Prolastina i 2007. Og dermed til at forlænge vores liv. Prolastina er blevet vurderet til at koste cirka 400-500.000 kroner per patient per år. Dermed ligger omkostningerne til behandling af Alfa-1-patienter på linje med prisen på behandling af andre kroniske lidelser, f.eks. nyrepatienter og patienter med blødersygdom, ligesom der findes en række andre sygdomme inden for navnlig sjældne diagnoser, hvor behandlingsprisen er oppe i flere-millioner-klassen per patient per år. Professor Asger Dirksen udtalte på Dansk Lungemedicinsk Selskabs årsmøde i november 2006, at han ud fra studier kunne beregne, at to års behandling giver ét vundet leveår, som således koster knap en million kroner – hvilket er væsentlig billigere end det, man vinder ved at behandle landets lungepatienter med f.eks. inhalationssteroid. Og tidligere lægelige viceformand i Danmarks Lungeforening, overlæge Finn Vejlø Rasmussen, har vurderet, at Prolastina – til forskel fra f.eks. en række kræftbehandlinger – ikke kun forlænger liv med uger eller måneder – men med op til 10 år. Lungeforeningens formand, næstformand i Region Midtjylland, Johannes Flensted-Jensen, gik i maj 2006 ud i pressen og på Altinget og udtrykte glæde over, at der nu kunne gives medicin til Alfa-1-patienter, en patientgruppe, der ikke før havde kunnet tilbydes behandling. Også Danske Regioners formand, Bent Hansen, udtrykte glæde og var meget positiv. Men da det endelige regnestykke forelå – og regionerne kun havde fået knap halvdelen af de penge, man havde bedt om til ny medicin og nye behandlingsformer, herunder også penge til Alfa-1-patienter, fik vi ikke en krone. For nylig blev vi så ramt af endnu et tilbageslag fra politisk hold. Et tilbageslag, der meget godt betegner det mønster, vi frygter at kunne se. Med henblik på godkendelse på Dansk Lungemedicinsk Selskabs seneste årsmøde i november 2006 havde fire førende professorer og overlæger udarbejdet et sæt retningslinjer for Prolastina-behandling af Alfa-1-patienter og anbefalet Prolastina-behandling. Det blev desuden – udtrykkeligt – understreget, at en eventuel negativ evaluering af et netop afsluttet internationalt forsøg med Prolastin-behandling ikke kunne få indflydelse på denne anbefaling. Det pågældende forsøg havde simpelt hen for svag styrke til at kunne tillægges afgørende vægt, fordi der kun deltog cirka 70 personer fra i alt 3 lande. Og i øvrigt var det også et ’teknisk forsøg’, der skulle vise noget om sammenhæng mellem Prolastin og skanningsbilleder. Dansk Lungemedicinsk Selskab regnede med, at denne behandling blev påbegyndt i starten af 2007. De fire eksperters forslag var at finde på Dansk Lungemedicinsk Selskabs hjemmeside i december 2006. Ikke desto mindre fortsatte Sundhedsministeriet i sine mange afvisende svar med at henvise til netop denne kommende evaluering af forsøget – en evaluering, som eksperterne altså kaldte irrelevant. Det kunne vi kun opfatte som endnu en politisk ’succesfuld’ manøvre, der igen satte vores livsvigtige behandling på standby. Sidst på foråret 2007 blev vi så bekendt med, at Dansk Lungemedicinsk Selskab var kommet med nye retningslinjer: Eksperternes forslag havde på mystisk vis lidt nederlag – så der nu igen var sået tvivl omkring anbefalingen af Prolastinabe-handlingen. Som nævnt er Prolastina godkendt af EU og af Den Danske Lægemiddelstyrelse. Prolastina eller tilsvarende produkter tilbydes i dag til Alfa-1-patienter i en lang række vesteuropæiske og nordamerikanske lande: Tyskland, Sverige, Spanien, Frankrig, Italien, Portugal, Østrig, Schweiz, USA og Canada – ja, selv Tjekkiet tilbyder Alfa-1-patienter behandling. For tiden er der over 1.200 patienter i Europa, der modtager Prolastin, og 3.350 patienter er under behandling i USA, mens der i vort naboland Sverige er 22 Alfa-1-patienter, der får Prolastin-behandling. Vi danske patienter har ventet umådelig længe på at få den samme medicinske behandling som alle vore naboer. Bare siden EU’s og Lægemiddelstyrelsens godkendelse af Prolastina i maj 2006 har vi – ifølge professor Asger Dirksens og overlæge Finn Vejlø Rasmussens udtalelser om Prolastinas effekt – hver især allerede mistet seks måneders levetid. Formanden for Lungeforeningen, Johannes Flensted-Jensen, har udtalt, at han skam har sagt til lungemedicinerne, at hvis der er 100 pct. evidens for, at Prolastin virker, så skal alfa-1-patienterne skam også have det. Kunne man høre Arne Rolighed fra Kræftens Bekæmpelse sige sådan om et lovende kræftpræparat med en effekt på et område, der ellers havde været fuldstændig og aldeles uden behandlingsmuligheder: Må jeg lige få at vide, om I er 100 procent sikre på, at præparatet virker, for først da vil jeg kræve, at de pågældende kræftpatienter får det ... Mon ikke snarere Arne Rolighed ville sige: Fortæl mig alt om det, der dokumenterer dets effekt, så jeg kan kræve, at det kommer ellers behandlingsløse patienter til undsætning. Hvorfor kræver man total evidens på vores forsøg med Prolastina – inden for så lille en gruppe – når man i forsøg på at hjælpe kræftpatienter er parat til at anvende endda meget dyre præparater, der kun har få procents sandsynlighed for at virke? På kræftområdet tilbyder man endda helt nye og eksperimentelle behandlinger, også når der er stor usikkerhed om effekten. Hvorfor har man etableret dette selvskabte krav om fuld evidens – når man netop ved, hvor svært opnåeligt det er med så lille en patientgruppe? Hvordan kan det være, at såvel ministeren som andre af landets førende politikere – på linje med specialisterne – kan udtale sig positivt om Prolastinas effekt – og så alligevel nægte at sætte de behandlingskrævende patienter i behandling, når det for os gælder liv og død? Vi føler os glemt, lukket ned og sat om bagest i en usynlig kø, fordi vi er så få – og fordi vi ikke har magt til at råbe nogen op.